Когда мы приходим в аптеку с жалобами на хронические или острые респираторные заболевания, то часто жалуемся на дороговизну лекарств.
Однако в большинстве ситуаций эти затраты вполне по силам человеку. Но есть болезни, требующие очень дорогого лечения, которое не всем по карману. Существуют такие медикаменты, стоимость которых превышает цену продажи дорогой недвижимости в крупных городах, например, в Москве.
Золгенсма — самое дорогое лекарство
Препарат Золгенсма (Онасемноген абепарвовек) используется для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА), которая является достаточно редким заболеванием, обусловленным мутациями в определённых генах. Оно приводит к дефициту белка SMN и дегенерации двигательных нейронов, что препятствует передаче сигналов от мозга к мышцам и вызывает прогрессирующую мышечную атрофию.
Из-за постоянного ухудшения состояния больной постепенно теряет двигательные способности, а на поздних стадиях может потерять способность дышать, что иногда приводит к летальному исходу. В Российской Федерации зарегистрировано приблизительно 1000 детей с диагнозом СМА.
Препарат Золгенсма получил одобрение относительно недавно, в 2019 году. Этот метод генной терапии предназначен для борьбы с детской спинальной мышечной атрофией путём замены отсутствующего или нефункционирующего гена SMN1, который является основной причиной этого заболевания. Цена однократной процедуры составляет 2 125 000 долларов США. Тем не менее в некоторых случаях достаточным будет курс стоимостью 750 000 долларов, после которого потребуется ежегодные расходы на препарат в размере примерно 350 000 долларов США.
Зокинви — препарат для терапии синдрома Хатчинсона-Гилфорда
Синдром Хатчинсона-Гилфорда, также известный как болезнь прогерия, характеризуется преждевременным старением организма из-за генетических нарушений. Средняя продолжительность жизни людей с этим заболеванием составляет 12-13,5 года, хотя некоторые могут дожить до 28 лет. Большинство детей с прогерией умирают, не достигнув совершеннолетия.
До недавнего времени лечение синдрома Хатчинсона-Гилфорда ограничивалось поддерживающей терапией и борьбой с осложнениями. Однако в 2020 году был одобрен препарат Зокинви, который способен увеличить продолжительность жизни пациентов. Согласно исследованиям, прием этого препарата в течение трех лет увеличивает продолжительность жизни на три месяца, а при приеме в течение 11 лет – на 2,5 года. Стоимость годового курса лечения Зокинви составляет около 1 миллиона долларов США.
Даниэльза — препарат для лечения нейробластомы
Нейробластома представляет собой форму рака, которая развивается из незрелых нервных клеток, называемых нейробластами. Этот вид опухоли является наиболее распространенным среди детей, однако он также может возникать и в других частях тела, включая надпочечники.
Диагностирование нейробластомы часто происходит на поздних стадиях, а заболевание имеет тенденцию к рецидиву и развитию устойчивости к лечению. Тем не менее, в 2020 году был одобрен препарат Danyelza, который используется для лечения рецидивирующей нейробластомы в сочетании с иммунотерапией. Стоимость годового курса лечения этим препаратом превышает 977 тысяч долларов США.
Равикти — лекарственное средство для борьбы с нарушениями цикла образования мочевины
Врожденное нарушение цикла образования мочевины (НЦМ) является заболеванием, вызванным сбоем метаболических процессов. Оно возникает из-за недостатка определенных ферментов или транспортных белков, что приводит к нарушению процесса образования мочевины. Следствием этого становится повышение уровня аммония в организме и развитие опасного для жизни состояния.
Пациенты с НЦМ вынуждены всю жизнь соблюдать строгий режим питания, но даже это не всегда помогает избежать накопления аммония. Для поддержания нормального состояния им назначают препарат Равикти. Это пероральный раствор, который принимают через рот. Однако стоимость одного флакона превышает 5 тысяч долларов США, а ежегодные затраты на лечение достигают почти 800 тысяч долларов США.
Люмизим для лечения синдрома Помпе
Среди наиболее дорогостоящих медикаментов стоит упомянуть препарат Люмизим, который используется для борьбы с симптомами болезни Помпе. Это заболевание характеризуется накоплением гликогена в организме, что ведёт к дисфункции поражённых органов, чаще всего мышц и печени.
Люмизим вводится каждые две недели из расчёта 50 миллиграммов на килограмм массы тела пациента. Таким образом, ежегодная стоимость лечения составляет от 520 до 625 тысяч долларов США. Данное лекарство необходимо принимать на протяжении всей жизни.
Высокая стоимость некоторых медикаментов объясняется тем, что процесс их разработки занимает много времени. Фармацевтические компании вкладывают в исследования миллиарды долларов, но далеко не все препараты впоследствии получают одобрение. Именно поэтому компаниям приходится покрывать свои расходы. Тем не менее есть надежда, что благодаря развитию технологий искусственного интеллекта стоимость лекарств будет снижаться.
